Imiglucerasa

Enfermedad de Gaucher.

La imiglucerasa o b-glucocerebrosidasa recombinante dirigida a macrófagos es la enzima que cataliza la hidrólisis del glucolípido glucocerebrósido a glucosa y ceramida, como parte de la vía normal de degradación de los lípidos membranales. Casualmente la enfermedad de Gaucher se caracteriza por una deficiencia funcional de la actividad enzimática de la imiglucerasa y por la acumulación del glucocerebrósido en las macrófagos tisulares que se denominan células de Gaucher. El fármaco se administra por perfusión intravenosa y, después de la perfusión, la actividad enzimática plasmática disminuyó rápidamente con una vida media entre 3,6 y 10,4 minutos.

Enfermedad de Gaucher no neuropática o neuropática crónica como terapia de sustitución enzimática a largo plazo.

Se administra por perfusión intravenosa (IV) en dosis iniciales de 60U/kg una vez cada 2 semanas. Como alternativa se puede indicar una infusión a una velocidad que no supere 1U/kg/minuto. Las dosis bajas, 2,5U/kg 3 veces por semana o 15U/kg 1 vez cada 2 semanas, han demostrado mejoría sobre la organomegalia y los parámetros hematológicos.

Se han señalado algunos efectos indeseables vinculados a la vía de administración: dolor local, prurito, quemazón, edema o absceso estéril. En el 3% de los pacientes se presentaron fenómenos de hipersensibilidad como urticaria, angioedema, rubor, taquicardia, enrojecimiento facial, erupción cutánea, rash, síntomas respiratorios.

Durante el primer año de tratamiento se forman complejos IgG frente a la imiglucerasa en el 15% de los tratados y tienen mayor probabilidad de desencadenar reacciones de hipersensibilidad. También se han referido reacciones anafilactoides. En estos casos se aconseja reducir la velocidad de la infusión y tratar con antihistamínicos y corticoides. Durante el embarazo sólo deberá emplearse si tras la evaluación riesgo/beneficio tanto para la madre como para el feto se considera estrictamente necesario.

No se han estudiado.

Hipersensibilidad al fármaco.